中国生物制药1类创新药申报上市，瞄准这一罕见病

7月13日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，港股龙头药企中国生物制药旗下正大天晴药业集团申报的1类创新药TQ05105片上市申请已获受理。不久前中国生物制药曾公告，TQ05105片(罗伐昔替尼)用于治疗中高危骨髓纤维化（MF）的关键注册临床试验已完成最终分析，达到主要终点。

罗伐昔替尼片是由正大天晴自主研发的一款具有全新化学结构的JAK/ROCK抑制剂，能够有效抑制JAK家族激酶活性及ROCK激酶活性，显著抑制细胞中STAT3和STAT5的磷酸化水平，从而抑制JAK/STAT信号通路传导作用，进而发挥抗肿瘤活性。

MF是一种较罕见的髓系肿瘤，属于骨髓增殖性肿瘤的一种，常伴有弥漫性骨髓纤维组织增生，包括原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症后骨髓纤维化（PPV-MF）、原发性血小板增多症后骨髓纤维化（PET-MF），MF最终会进展为骨髓衰竭或转化为急性白血病。2023年9月，PMF被纳入中国《第二批罕见病目录》。

作为罕见病，骨髓纤维化的有效治疗手段十分有限。此前，国内仅有进口药物芦可替尼获批用于中高危骨髓纤维化的治疗，这一领域存在较大未被满足的临床需求。弗若斯特沙利文数据显示，2018 年，中国骨髓纤维化新发病例数约 6 万例，预计到2030 年将达到6.3 万例，届时骨髓纤维化靶向药市场规模将达到30.6 亿元。

罗伐昔替尼片是正大天晴近期申报上市的又一款1类创新药。正大天晴曾于2023年美国血液学年会（ASH）公布罗伐昔替尼用于治疗骨髓增生性肿瘤 (MPN) 的I期临床研究数据。结果表明，该产品具有良好的人体药代动力学行为，不良反应可耐受，最佳缩脾率63.79%，体质症状最佳改善率为87.50%。

公司还在加速推进罗伐昔替尼片的多项临床研究，如联合BET抑制剂或BCL-2抑制剂用于治疗中高危MF。此外，罗伐昔替尼片在慢性移植物抗宿主病（cGVHD）中也展现出积极疗效。

今年上半年，正大天晴已有安奈克替尼、贝莫苏拜单抗、依奉阿克3款1类创新药获批上市，成为上半年1类创新药获批最多的国内药企。

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