难治复发性风湿免疫性疾病治疗获得新突破
科技日报记者 张强 通讯员 王根华
风湿免疫性疾病发病率高、致残率高、治疗费用高，是继心脑血管疾病、癌症后威胁人类健康的第三大杀手。记者从海军军医大学获悉，该校第二附属医院徐沪济教授团队在国际上首次成功使用异体通用型CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）治疗难治复发性风湿免疫性疾病，为目前缺乏有效治疗手段的难治复发性风湿免疫性疾病患者提供了新的治疗选择，也展示了异体通用型CAR-T的巨大潜力。相关成果7月15日发表于国际学术期刊《细胞》。
如何提高风湿免疫性疾病的治愈率，最大限度降低患病率和致残率，改善患者生活质量是全球共同面临的医学难题。近年来，生物制剂和靶向小分子药物等在风湿免疫性疾病的治疗中取得了巨大进展，但其对许多患者仍无效，或改善后复发，患者最终发展出危及生命的并发症。
徐沪济介绍，CAR-T作为一种创新的治疗手段，已经在B淋巴细胞（以下简称B细胞）等恶性肿瘤的治疗中显示出革命性的疗效。在一些风湿免疫性疾病发病过程中，B细胞的异常发育和功能失调是致病的关键因素之一。该团队使用健康供者来源的T细胞，经过基因工程改造，制备出针对B细胞CD19的异体通用型靶向CAR-T细胞药物，实现了CAR-T细胞药物的批量生产，满足了CAR-T的随时使用。使用该细胞药物，徐沪济教授团队成功治疗3名严重复发难治性风湿免疫疾病患者。
结果表明，靶向CD19的异体通用型CAR-T细胞药物在上述患者体内能够有效扩增和完全清除B淋巴细胞，3个月后实现B细胞的重塑。此外，临床观察和实验室检查证实靶向CD19的异体通用型CAR-T安全性良好。
中国科学院院士高福表示，这项异体通用型CAR-T的临床研究结果令人振奋，为无法接受自体CAR-T的患者带来了新的希望。这些结果显示出该疗法的潜力，值得在未来更大规模的临床试验中进一步推广和验证。