细胞与基因治疗成医药行业产业创新“关键词”
【环球网科技报道 记者 郑湘琪】细胞与基因治疗是利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。
作为继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，细胞与基因治疗为肿瘤、罕见病、慢性病及其他难治性疾病提供了新的治疗理念和手段。相关研究数据显示，我国细胞与基因治疗行业已进入快速发展阶段，预计到2025年，行业市场规模将增长至17885.3亿元。
“细胞与基因治疗已经成为医药行业产业创新的关键词，它不仅改变了人类治疗遗传疾病和疑难杂症的方式，同时也正在颠覆整个制药生态。”1月18日，在北京细胞与基因治疗（CGT）新势发布会期间，北京市经济和信息化局党组书记、局长姜广智表示。
同日，北京免疫治疗技术公共服务平台在北京经济技术开发区启动。作为一个为细胞与基因治疗产业链做全流程支撑的共享技术平台，该平台基于翊博生物自主创新的工程化树突状（DC）细胞技术，由研发端发力，为细胞产业提供从新靶点发现、抗原呈递、药物递送，到产品质控和成果转化、批量生产等全流程一站式解决方案。
据悉，树突状细胞免疫疗法是当前细胞及基因治疗领域的一个重要研发方向，该疗法指采集患者自身的免疫细胞，之后在体外进行培养增殖，靶向杀伤功能增强，再回输到患者体内，来杀灭患者体内的病原体、突变细胞、癌细胞等。
关于树突状细胞的作用，中国科学院院士、生物信息学家陈润生谈到，树突状细胞相当于免疫激发中的核心成分，作为一个信号源，它能感知外界的变化，然后产生必要信号，激发后续的T细胞和NK细胞等，启动免疫链。
值得一提的是，18日当天，由翊博生物创立的树突状细胞资源库完成揭牌，翊博生物联合惠每科技、惠每数科三方打造的北京三医联动新基建平台也正式落地。该平台将融合翊博生物医药创新一体化设施平台、惠每科技落地800余家医院的信息化基础设施网络和“三医”领域全价值赋能平台，以及惠每数科全场景全流程的药械商业化赋能平台，打造覆盖产业链上下游核心节点的一体化生态体系。
翊博生物董事长于洋告诉记者，翊博生物自主研发的工程化树突状细胞技术能够通过基因工程技术实现人血液中原代树突状细胞的体外培养及工程化改造，从而满足更多科学研究及免疫细胞治疗需求。通过建立树突状细胞资源库和北京免疫治疗技术公共服务平台，希望从临床应用角度为细胞疗法行业的新靶点选择、工艺开发优化等难题提供解决方案，也希望为患者、普通民众提供更多健康选择。
而谈及北京三医联动新基建平台，惠每资本创始人罗如澍表示，三医联动能够为整个生物医药产业链的发展提供更多机会。随着从前端药物研发、生产、临床试验、营销到服务的整个产业链的贯通，生物医药产业能够进一步完善生态体系，提高效率，降低成本，从而实现加速发展。
如今，在政策、技术、市场驱动下，细胞与基因治疗产业已成为全球生物医药、生命科技前沿探索最重要的领域之一，也是未来产业增长的新动能。
姜广智表示，“下一步，北京市经信局将加大力度支持细胞基因治疗领域创新平台建设，继续助力经开区集聚优势创新的企业，服务好院士、专家团队和成果在京落地。在各界的共同努力下，北京的细胞基因治疗产业将进一步加速度，成为未来医药健康产业的主要动力，为人民健康带来更大福祉。”
北京经济技术开发区管委会主任孔磊则表示，“亦庄开发区已建立了亦庄生物医药园和细胞治疗研发中试基地，正在建设面向全市乃至全国的基因治疗领域的创新型中小企业的CDMO平台，为企业提供项目工艺开发和临床生产服务，以此降低细胞与基因治疗药物成本，助力细胞与基因治疗领域药物在未来3至5年内顺利进入大规模量产阶段。”
