每年数万人确诊！急性髓系白血病有了治疗新方案
【环球网报道 记者 黄诗瑞】急性髓系白血病（AML）是一种血液系统恶性肿瘤，是影响骨髓和血液的侵袭性癌症，也是成年人最常见的白血病之一。日前，记者采访了中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）白血病诊疗中心主任医师魏辉教授，帮助大家了解急性髓系白血病的发病情况与诊疗手段，提高公众对急性髓系白血病的认识和重视。
每年约8万人确诊白血病 髓系白血病占一半以上
“白血病发病在所有肿瘤中排在前十位，国内每年新增病例数为8万左右，女性发病较男性稍低。在构成比上，相较国外慢性淋巴细胞白血病较多的情况，国内最为常见的是髓系白血病，在整体白血病发病中占到一半或以上。”魏辉教授谈到，根据相关资料，无论是国际还是国内范围，发病情况上近年没有大的变化，髓系白血病发病率约为十万分之三。从门诊情况看，国内白血病患者呈现增多趋势，但这并不意味着发病率增加，而是因为认知、经济等因素的提升，有更多患者前往医院就诊了。
魏辉教授表示，白血病发病症状可以归纳为四个方面，其中最重要的是侵袭性症状，包括牙龈肿胀、淋巴肿大、皮肤结节，各个脏器及消化道、生殖系统甚至脑中都可能形成所谓结节或肿瘤性质的病灶。其他三个症状都与血常规有关，红细胞有问题易贫血，造成乏力、脸色发白；血小板出问题影响凝血，轻则皮肤有出血点和青紫，重则口鼻、甚至脏器出血；白细胞出问题，则抗感染能力下降，易出现消化道、呼吸道感染。
据魏辉教授介绍，发病原因上，白血病的发生并没有一个确切的病因，相同条件下发病与否也有个体差异。但可以确认到某些因素会产生影响。外在因素可分为三类，物理因素即放射线；化学因素主要是苯的相关化学制剂；第三个因素是病毒感染。还有一个是自身因素，如有些家族性白血病是基因先天带有异常，如CEBPA突变、DDX41突变等。
“由于本身发病机制，白血病很难做到早发现、早治疗。”魏辉教授谈到，目前已知的早期预见手段有克隆性造血的发现，这是健康人群40岁之后可能逐渐出现的一种造血系统的变化，发生后未来白血病发病几率会增加。
靶向治疗为急性髓系白血病患者带来新选择
急性髓系白血病是成人白血病中最常见的类型，具有高度异质性。它起病于骨髓，骨髓内某些原始细胞，本应发育为不同类型的白细胞，但却发生了癌变，这些癌变细胞也就是白血病细胞无限制地增生，在骨髓中大量累积，导致正常造血细胞减少，病人会出现贫血、出血（血小板减少）和感染（正常白血病减少）。
魏辉教授表示，急性和慢性都是对自然病程的描述。从危害程度看，慢性粒细胞白血病，由于新药的出现，一定程度上已不再威胁患者生命，而更多可能影响患者的生活质量。因此白血病中真正威胁生命的是急性白血病，尤其是急性髓系白血病。急性髓系白血病对于年轻的、60岁以下的患者是可能治愈的。对60岁以上的患者群体，则以延长生命和提高生活质量为主要治疗目标。
“急性”意味着这种类型的髓系白血病病程发展很快，需要立即治疗。魏辉教授介绍，急性髓系白血病的治疗手段包括传统意义上的化疗和移植（骨髓移植或干细胞移植），此外还有新型治疗手段，一个是小分子靶向治疗，对髓系白血病来讲，BCL-2抑制剂、FLT3抑制剂如吉瑞替尼等，都是针对特定靶点的小分子靶向药；另一个是免疫治疗。
在具体实际治疗中，传统的手段是并行而非互相排斥的。魏辉教授介绍，化疗和移植手段应用的时间比较久，而新兴的治疗手段在应用上有特异性更好、副作用更小的特点。因此目前更多进行综合治疗，在减轻毒副作用的同时有更高的治愈率。 对于年轻的初诊患者，目前还是以化疗和移植作为主要治疗手段；而针对老年患者，更多的是探索如何更好组合FLT3抑制剂、去甲基化药药物及其他靶向药物，以取得更佳的疗效。
靶向治疗可根据基因突变情况，有的放矢，针对性地杀死肿瘤细胞，减少对正常细胞的影响，目前已成为急性髓系白血病患者的新选择。近年来，这类针对急性髓系白血病突变基因的研究不断取得突破性进展，越来越多的靶向药物被开发出，也推动了急性髓系白血病治疗进入个体化治疗时代。